专家呼吁:治疗哮喘儿童需要个性化药物

根据在欧洲呼吸学会国际会议上提出的研究,根据基因差异选择治疗方法可以帮助哮喘儿童和青少年。这项试验将根据微小基因差异治疗的患者与根据现有指南治疗的患者进行比较,这是首次在儿童和青少年中进行此类试验。

研究人员说还需要做更多的工作,但他们的研究结果提示儿童哮喘症状可以通过个性化治疗得到更好的控制。

治疗哮喘的药物对所有儿童的疗效并不相同

这项研究在虚拟会议上由儿童呼吸医学名誉顾问Tom Ruffles博士介绍,这项试验是由英国邓迪大学的Tayside临床试验组进行和管理的。

Ruffles博士在会议上说:“哮喘是儿童常见的疾病,会导致咳嗽、喘息和呼吸困难。以英国为例,每11名儿童中就有1名患有哮喘,每18分钟就有一名儿童因哮喘入院。”

“我们有很多药物对哮喘儿童普遍有效,但它们对所有儿童的疗效并不相同。我们认为,基因差异可能会影响这些药物是否有效,这也是我们在这项研究中想要研究的内容。”

个性化药物可提高哮喘的治疗效果

这项研究涉及241名年龄在12至18岁之间的儿童,他们都在接受全科医生的哮喘治疗。这些儿童被随机分配到根据现有指南接受的治疗,或根据特定的基因差异(基因型)接受治疗,这种方法被称为个性化药物。

根据基因型进行治疗,研究人员获取了细胞样本进行了特定基因的不同版本测试。其中测试含有制造β-2受体指令的基因的微小差异,他们正在寻找那些有一个或两个改变基因拷贝的儿童。β-2是哮喘治疗的靶向分子。因此,研究人员相信制造这种受体的基因的不同版本可以影响治疗效果。

先前的研究表明,除了常规的类固醇吸入器外,大多数哮喘儿童将受益于一种叫做沙美特罗的哮喘预防剂的标准治疗。然而,大约1/7的儿童有微小的遗传差异,这意味着使用这种药物实际上可能导致这些儿童有更多的哮喘症状。

在这项试验中,个体化药物组中有这种基因差异的儿童接受了一种叫做孟鲁司特的哮喘替代药物治疗。

根据基因选择药物可提高哮喘患儿的生活质量

研究人员跟踪这些儿童一年来监测他们的生活质量,得分在1到7之间。发现接受个性化护理的儿童平均得分只有0.16的微小改善。

然而,当研究人员特别观察那些发现有两个β-2受体基因改变的孩子时,他们发现了更大的好处,孩子们的生活质量得分平均提高了0.42。研究人员说,这将转化为有两个基因拷贝改变的儿童的生活质量明显提高。

Mukhopadhayy教授说:“这些结果是非常有希望的,因为他们首次表明,检测哮喘儿童的某些基因差异,并根据这些差异选择药物可能是有益的。

基因可以改善哮喘患儿的预后

“在这项研究中,我们只看到了一个适度的效果,但这可能部分是因为儿童的哮喘总体上得到了很好的控制,只有少数儿童在12个月期间出现了任何严重的症状。更大规模的试验,重点将放在那些哮喘控制较差的患者身上,可能有助于我们确定以这种方式开药对儿童的真正益处。”

研究人员发现,利用这些遗传信息可以改善哮喘患儿的预后。

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